新藥是如何的

新藥是如何的

舉例來說，想治療某種疾病，科學家首先要知道這個疾病是怎么引起的，找到引起疾病的靶點，這就要做很多生物學實驗，確認這個靶點跟疾病本身確實有因果上的關聯；當確認靶點之后，就需要交給藥物化學的團隊，圍繞這個靶點設計一種化合物，從大量的化學或生物學的化合物進行篩選，找到這個化合物以后，科學家再進行化學結構上的修飾，選出有ATCC細胞活性的分子，再應用藥劑學制成合理的制劑，通過一系列的藥理實驗進行下一步的篩選。

而其中作為篩選的庫，可能有幾十萬個化合物分子，從中要找到比較適合用在這個靶點的這么樣一系列小分子。而經過改造又要篩掉一大批，這本身也要經過一個很漫長的過程；所有的化合物分子又分為生物制品和化學藥品，這也有很大的區別。生物制品因為是大分子，多肽、糖蛋白等存在多種多樣的生物活性，所以說它的發展空間大，但是成本非常高；小分子的化學藥品現在靠大型計算機的篩選，又稱為“計算機輔助藥物設計”，國內外篩了很多次，它的發展空間已經非常有限了。

藥品本身不是純粹在實驗室里合成的東西，還要吃到體內，所以很大一部分工作還是要在動物體內進行，看這個藥是不是真的能作用在這個靶點上，有沒有副作用。也就是說，一個藥物分子，本來設想這個藥應該有這樣的作用，結果得出反面的效果，也就是在不停地淘汰。

臨床實驗分為三期，每一期的目的也是不一樣的。一期臨床是給健康人群用藥，只是測試一下人吃了這個藥后安全性好不好，有沒有問題，在身體的分布怎么樣，就是在人體上驗證一下，不一定要在病人身上做，安全之后就到了下一期；

在二期臨床實驗，是*次在真正的病人身上做這樣的實驗，由于之前所有的結果都出在動物身上，ATCC細胞這個藥到底有沒有用就靠這一步。如果在小范圍的人群里面，比如 50 個病人，看得出來他們服藥效果比安慰劑的效果好一點的話，就會更大規模地進行藥物實驗。

在臨床三期，科學家會考慮不同的種族、年紀，以及不同的疾病的發展階段，也要考慮不同藥的劑量等等，在更大規模上檢測出來這個藥有效、安全劑量是什么，應該怎么樣更好地使用。如果Z后證明它又安全又有效的話，再跟監管部門做申請，說可以上市了，這時候就可以開始做注冊申請了。

還有一種特殊情況，比如說感染性病毒暴發。由于臨床實驗的規模、嚴謹性的制約，往往要花好多年的時間。而對于監管部門，特別是在美國采取越來越靈活的方式，有些疾病非常緊急，就可以看能不能跳過其中的一些步驟，或者把一期、二期合在一起，直接在病人身上試驗——既看它的安全性，又看它的有效性。

還有的藥甚至能夠直接把臨床三期跳過，在二期的時候發現做實驗的 50 個人都有良好的效果，也可以申請先上市，上市的時候再做后期的四期臨床實驗。一邊對病人可以服用，另一邊藥企和科學家還要做密切的觀察，一旦出現什么問題馬上召回。有這樣的機制防范上市后出現的安全狀況，同時還能持續地搜集臨床數據。所以說監管方面，因為目前越來越高的新的需求，就要采取越來越靈活的監管方式，在監管方式上有非常多的創新。某些方面來講，也是因為監管方式的創新，ATCC細胞推動新藥產業的發展。