腦疾病可用干細胞治療

        對人來來說，髓鞘質缺失同樣會引起嚴重的疾病。多發性硬化就是腦缺乏髓鞘質的典型疾病。一些罕見的兒童疾病也是由于髓鞘生成障礙導致的。Goldman說，舉個例子來說，腦白質營養不良就是其中的一種，這種疾病zui初發生在一個叫羅倫佐的小男孩身上，這種病的產生原因是人體內缺乏一種分解「長鏈飽和脂肪酸」的酵素，以致血液里面血脂肪過高，進而侵蝕人體腦神經系統的「髓鞘質」。小男孩羅倫佐和他的家人抵抗這種疾病的故事被拍成電影，題為《羅倫佐的油》。故事的主人公羅倫佐上周逝世，享年30歲。這是一個十分可怕和痛苦                                                                                                                Goldman花了四年的時間來完善將膠質祖細胞注入小鼠神經系統的技術。實驗中， Goldman設計了5個注射位點，通過這些位點可以使人類干細胞穿透初生小鼠的整個神經系統進入神經系統內，該部分的結果發表在Cell的《Stem Cell》上。
研究者清楚，如果小鼠的免疫系統對人類干細胞不產生免疫抵抗，小鼠將獲得較大的生存機會。因此Goldman對小鼠進行了改造，對前面提到的顫抖小鼠經過遺傳改造，使免疫系統受到抑制。

研究小組對26個小鼠注射了300，000個人類膠質祖細胞，29個小鼠注射了陰性對照劑，另外有59個小鼠未接受注射。所有的小鼠在zui初的130天里出現惡化情況，對“顫抖”小鼠來說這是正常的病程發展，到150天的時候，所有注射陰性對照劑和未注射的小鼠全部死亡。接受干細胞治療的小鼠有6只生存時間長于130天，其中的4只存活長達14個月，研究者對其他死亡的小鼠進行了詳細的分析。
改造試驗
小鼠接受干細胞注射后在注射的部位都出現了髓鞘質生長的跡象。我們zui期待看到的就是髓鞘重新生長，Goldman說，并且這些新生的髓鞘質具有正常情況下的結構。
生物通
Goldman說，隨著髓鞘質的生成，這些存活下來的小鼠慢慢好轉，小鼠的顫抖癥狀也慢慢消退。小鼠開始具有正常的腦部功能，不再有癲癇癥狀，不再有顫抖癥狀。存活的時間越長，小鼠恢復的越好。他認為，如果能在小鼠發病的早期給予抗癲癇的藥物那就能夠使小鼠不經受如此多的損傷，可能提高小鼠的存活率。

Wisconsin-Madison 大學研究髓鞘質的Ian Duncan說，這是個令人振奮的重大突破。他說，這種治療法對兒童先天疾病的治療有很重要的啟示。他還告誡說，從實驗室的技術走向實際臨床治療還有很長的路，但它是個很有前景的治療方法。